Les chercheurs ont annoncé une percée importante dans la lutte contre la maladie d'Alzheimer après avoir neutralisé le gène le plus important responsable de la maladie.
Une équipe de scientifiques de Californie a réussi à identifier une protéine associée au gène apoE4, qui est associé à un risque élevé de maladie, puis a réussi à prévenir ses effets néfastes sur les cellules neuronales humaines.
L'étude peut ouvrir la porte à un nouveau médicament capable d'arrêter la maladie, mais les scientifiques ont appelé à la prudence, car jusqu'à présent, leur composé n'a été testé que sur des cultures cellulaires en laboratoire.
Le fait d'avoir une copie du gène apoE4 fait plus que doubler la probabilité qu'une personne développe la maladie d'Alzheimer, tandis que le fait d'avoir deux copies augmente le risque de 12 fois. Des recherches antérieures ont montré qu'environ une personne sur quatre est porteuse de ce gène.
Dans les neurones humains, la protéine produite par le gène apoE4 ne peut pas fonctionner correctement et est décomposée dans les cellules en fragments pathogènes. Cela conduit à plusieurs des problèmes que l'on trouve couramment dans la maladie d'Alzheimer, qui affecte 7,1% des Britanniques de plus de 65 ans, notamment l'accumulation de protéines tau et de peptides amyloïdes.
Une équipe de chercheurs de l'Institut Gladstone a entrepris de déterminer si la présence de la protéine causait des dommages cellulaires.
En utilisant la technologie des cellules souches, les scientifiques ont créé des neurones de cellules cutanées à partir de patients atteints de la maladie d'Alzheimer avec deux copies du gène apoE4.
En comparant les cellules cultivées avec celles qui n'ont pas produit la protéine APOE, ils ont conclu que la simple présence de la protéine apoE4 provoquait des lésions cérébrales. Ils ont ensuite appliqué un correcteur de structure génétique qui a éliminé les signes de la maladie d'Alzheimer.
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Les chercheurs travaillent actuellement avec l'industrie pharmaceutique pour améliorer les composés utilisés afin qu'ils puissent être testés chez des personnes vivantes.
L’importance de l’expérience est particulièrement grande car elle a été réalisée sur des cellules humaines.
De nombreux médicaments précédemment développés ont bien fonctionné chez la souris, mais jusqu'à présent, tous ont échoué dans les essais cliniques. Un problème dans ce domaine est la mesure dans laquelle ces modèles murins imitent réellement la maladie humaine.
Par conséquent, les chercheurs ont commencé à expérimenter directement sur les cellules cérébrales humaines car ils se sont rendu compte que la présence du gène apoE4 n'altère pas la production de protéine amyloïde dans le cerveau de la souris.
Des scientifiques britanniques de premier plan ont prédit le mois dernier que les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer pourraient vivre avec la maladie au cours des prochaines décennies sans symptômes dévastateurs.
L'étude a été publiée dans la revue Nature Medicine.
Anton Komarov
