Des généticiens américains ont trouvé une autre application pour l'éditeur génomique CRISPR, en l'utilisant pour éliminer les mutations des cellules souches de personnes souffrant de dégénérescence rétinienne.
Selon un article publié dans Scientific Reports, des généticiens américains ont annoncé la réussite d'expériences dans lesquelles ils "corrigeaient" des mutations dans des gènes responsables de la dégénérescence rétinienne et de la cécité en utilisant des cellules souches reprogrammées et l'éditeur génomique CRISPR.
«Notre objectif est de créer une méthodologie de lutte personnalisée contre les maladies oculaires. Nous avons encore beaucoup à faire, mais nous pensons que nous pouvons être les premiers à adapter CRISPR pour traiter les maladies congénitales. Dans ce travail, nous avons montré que cela peut en principe être réalisé », a déclaré Stephen Tsang de l'Université Columbia à New York, aux États-Unis.
Tsang et ses collègues travaillent depuis plusieurs années à la création d'une thérapie génique visant à traiter la rétinite pigmentaire, une maladie héréditaire qui entraîne la destruction de la rétine, la mort des cellules photosensibles et la cécité.
L'une des formes les plus courantes de rétinite, touchant jusqu'à 90% des porteurs de cette maladie, est causée par une seule mutation du gène RGPR, dans laquelle il y a une "faute de frappe" juste une "lettre" -nucléotide.
Tsang et ses collègues proposent de lutter contre ce type de rétinite en cultivant des cellules souches, en remplaçant la mauvaise version du RGPR et en les transformant en cônes et bâtonnets rétiniens, qui sont ensuite insérés dans l'œil du patient et remplacent les cellules sensibles à la lumière endommagées.
Les auteurs de l'article ont réussi à mettre en œuvre la première étape de cette thérapie - ils ont réussi à remplacer le gène RGPR endommagé sans endommager les autres gènes entourant ce fragment d'ADN et en cultivant une culture de cellules souches similaires. Cela a été assez difficile à faire, car RGPR contient de nombreux fragments répétitifs qui sont présents dans d'autres régions du génome et auxquels CRISPR peut réagir par erreur.
Bien que les scientifiques n'aient pas essayé de les transformer en cônes, bâtonnets et autres cellules de la rétine, ils disent cependant qu'il est assez simple de le faire en utilisant les hormones et les molécules de signalisation appropriées. Dans un proche avenir, ils essaieront de le faire, puis transplanteront des cellules dans les yeux d'animaux souffrant de cette forme de rétinite, et verront également si CRISPR / Cas9 peut être utilisé pour réparer d'autres mutations qui provoquent une dégénérescence rétinienne.
Vidéo promotionelle:
