Le célèbre éditeur CRISPR-Cas9 est devenu une véritable avancée dans le domaine de la génétique. Avec son aide, de nombreuses découvertes ont été faites. Il a également jeté les bases d'un phénomène tel que la «thérapie génique». Cependant, un groupe de médecins de l'Université de Californie à San Francisco, en collaboration avec des scientifiques de l'Université de Californie à Berkeley, envisage d'aller plus loin et d'utiliser l'éditeur CRISPR comme outil de «chirurgie génomique» pour soigner les personnes atteintes de maladies génétiques rares.
Le fait est que divers défauts génétiques peuvent être assez rares et que peu de gens en tombent malades. Cela signifie que, malheureusement, il n'est pas rentable de développer des médicaments pour le traitement de ces pathologies. Bien sûr, les développements dans ce domaine n'ont pas été complètement stoppés, mais faute de financement, ils vont «plus lentement que nous le souhaiterions». Et c'est là qu'un éditeur de génome est utile.
Les scientifiques travaillent maintenant avec des cellules affectées par des maladies telles que la dystrophie vitélimorphique et la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Le premier est un trouble du système visuel qui entraîne une perte progressive de la vision, et le second est caractérisé par une atrophie musculaire des membres, une neuropathie et un certain nombre d'autres symptômes. Mais les auteurs ont choisi ces maladies non pas pour cette raison, mais parce qu'elles sont plutôt des «cibles faciles», car elles sont causées par des substitutions de nucléotides uniques dans un gène. Par conséquent, il est assez facile de développer des traitements. Maintenant, les scientifiques travaillent sur diverses options pour la «chirurgie génomique» et si leurs expériences réussissent, on peut s'attendre au développement de méthodes de traitement et de maladies plus graves.
Vladimir Kuznetsov
