Les dernières avancées scientifiques ont ouvert l'accès au saint des saints pour l'homme - au «code de la vie», ou ADN, offrant des opportunités presque illimitées pour restructurer tout organisme vivant. Sommes-nous prêts à accepter un tel cadeau des scientifiques?
En jetant un coup d'œil rapide au bureau d'Anthony James, il est facile de deviner ce qu'il fait - tous les murs sont recouverts d'images de moustiques et les étagères sont bordées de livres sur ces insectes.
Au-dessus de la table de travail se trouve une affiche qui montre clairement toutes les étapes du développement du moustique Aedes aegypti: éclosion de la larve de l'œuf, sa pupaison ultérieure et sa transformation en adulte. L'ampleur de l'image fera frémir même les fans invétérés de thrillers sur les insectes géants sanguinaires. Sur la plaque d'immatriculation de la voiture d'Anthony est également fièrement estampillée d'une combinaison incompréhensible de lettres - AEDES.
«Pendant trois décennies, je suis littéralement obsédé par les moustiques», explique Anthony James, un généticien moléculaire à l'Université de Californie à Irvine. Il y a environ 3,5 mille espèces de vrais moustiques dans la nature, mais Anthony ne s'intéresse qu'aux plus mortelles d'entre elles. L'un des exemples frappants est le moustique Anopheles gambiae, porteur d'une maladie qui tue des centaines de milliers de personnes chaque année.
Les biogéographes croient que ces moustiques sont venus d'Afrique en Amérique sur les navires de marchands d'esclaves au 17ème siècle et ont apporté avec eux la fièvre jaune, qui a tué des millions de personnes dans le Nouveau Monde à cette époque. Aujourd'hui, ces insectes sont également devenus porteurs de la dengue, qui infecte chaque année environ 400 millions de personnes, les virus chikungunya, West Nile et Zika. (Ce dernier a fait rage en 2015 au Brésil et à Porto Rico, ce qui a conduit à l'éclosion d'un certain nombre de maladies du système nerveux, y compris une maladie plutôt rare - la microcéphalie: les enfants naissent avec une tête disproportionnée et un cerveau sous-développé.)
À l'aide de la technologie CRISPR, Anthony a modifié le génome de l'individu à droite afin que le moustique adulte ne puisse plus propager les parasites. Les marqueurs de protéines fluorescentes confirment que l'opération a réussi. Si maintenant les insectes «édités» sont relâchés dans le milieu naturel, leurs descendants remplaceront progressivement les porteurs habituels de l'infection. Mais l'affaire n'a pas encore atteint une action concrète.
Les larves de moustiques du laboratoire Anthony James de l'Université de Californie à Irvine démontrent comment le paludisme peut être éradiqué une fois pour toutes. Les deux appartiennent à l'espèce Anopheles stephensi, principal distributeur du paludisme à Plasmodium dans les villes asiatiques.
Le principal objectif fixé par le groupe d'Anthony est de trouver la clé du génome des moustiques et de faire en sorte qu'ils ne puissent pas propager des maladies dangereuses. Jusqu'à récemment, son équipe était pratiquement seule sur le chemin épineux de la recherche théorique. Tout a changé avec l'avènement d'une nouvelle technologie révolutionnaire - CRISPR / Cas9: les recherches d'Anthony ont finalement trouvé une base pratique.
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CRISPR / Cas9 sont deux composants du système génétique bactérien responsables de l'immunité de ces minuscules créatures. Le premier représente de courtes répétitions d'ADN palindromiques (en anglais, grappes régulièrement espacées de courtes répétitions palindromiques, ou CRISPR abrégé) disposées en groupes réguliers, entre lesquels il y a des espaceurs (littéralement: «séparateurs»).
Les espaceurs, en effet, représentent des sections des gènes des virus et agissent comme une sorte d'index de carte des «empreintes» génétiques de ces principaux ennemis des bactéries. Et Cas9 est une protéine qui, à l'aide d'un ARN guide - une copie de l'un ou l'autre espaceur - vérifie les fragments d'ADN viral déjà dans le «index de la fiche» avec des molécules étrangères piégées dans la cellule. Et, si une correspondance est trouvée, cela coupe l'ADN du virus qui tente d'envahir la cellule, ce qui empêche sa multiplication.
Il s'est avéré que Cas9 peut être adapté pour fonctionner avec n'importe quel ARN guide, ce qui signifie que cette protéine peut être ciblée pour couper n'importe quelle séquence d'ADN qui est un analogue de cet ARN. Lorsqu'une coupure dans une partie donnée de l'ADN est faite, il ne reste plus qu'à insérer le gène requis dans l'espace (ou vous ne pouvez rien insérer de nouveau, supprimez simplement l'ancien inutile). Alors la cellule elle-même (et pas seulement la bactérienne!) Fait tout: pour elle, l'élimination de telles pauses est un travail de routine.
Ayant maîtrisé les armes des bactéries contre les virus, les généticiens ont appris à changer rapidement et précisément l'ADN de tout organisme vivant sur la planète, et l'homme ne fait pas exception. En fait, la technologie CRISPR est un scalpel entre les mains d'un généticien, plus tranchant et plus sûr qu'un scalpel en acier d'un chirurgien. À l'aide d'une nouvelle méthode de génie génétique, les spécialistes peuvent corriger certaines maladies génétiques - modifier les mutations qui conduisent à la dystrophie musculaire, à la fibrose kystique et même à vaincre l'une des formes d'hépatite. Récemment, plusieurs groupes de scientifiques ont essayé d'utiliser une nouvelle méthode pour "couper" les gènes du virus de l'immunodéficience (VIH) noyés dans les chromosomes des cellules humaines - les lymphocytes. Il est trop tôt pour parler d'un nouveau remède miracle contre le sida, mais, selon de nombreux experts, il se trouvera précisément grâce à la technologie CRISPR.
Un autre domaine de recherche active est la lutte contre les virus porcins, à cause de laquelle il est encore impossible de mettre en service des greffes d'organes d'animaux à humains. Ils essaient de trouver une application de la technologie CRISPR pour protéger les espèces menacées. Ils ont commencé à mener des expériences pour éliminer les gènes de l'ADN des plantes cultivées afin d'en éloigner les insectes ravageurs. Si cela est possible, l'humanité ne dépendra plus entièrement des pesticides toxiques.
Aucune des découvertes scientifiques du siècle dernier n'a promis autant d'avantages - ni soulevé autant de problèmes éthiques. Par exemple, les cellules sexuelles peuvent-elles être modifiées? Après tout, ils contiennent du matériel génétique qui est transmis aux générations suivantes - enfants, petits-enfants et arrière-petits-enfants d'individus génétiquement modifiés - et ainsi de suite à l'infini. Peu importe les intentions sur lesquelles la génétique sera guidée dans ce cas - que ce soit le désir de corriger une maladie congénitale, ou le désir de valoriser une propriété utile - mais qui osera prédire toutes les conséquences d'une ingérence dans les fondements mêmes de la vie?
«Si quelqu'un ose soudainement transformer des cellules germinales, il devrait réfléchir trois fois», explique Eric Lander, directeur du Broad Institute de Cambridge, qui a dirigé le projet sensationnel Human Genome il n'y a pas si longtemps. - Et tant que ce casse-cou ne prouve au grand public qu'il y a de bonnes raisons à une telle intervention dans la nature humaine, et que la société n'accepte pas son témoignage, il ne peut être question d'un changement profond du génome. Cependant, les scientifiques n'ont pas encore réussi à trouver des réponses à de nombreuses questions éthiques. Et je ne sais pas qui et quand pourra leur donner."
Et le retard dans ce cas est similaire à la mort dans le vrai sens du terme. Ainsi, selon les prévisions des Centers for Disease Control and Prevention des États-Unis, au moment où l'épidémie de Zika qui fait rage à Porto Rico s'atténuera, plus d'un quart des 3,5 millions d'habitants de l'île deviendront porteurs de cette maladie (sur la base de modèles de propagation d'autres agents pathogènes., qui sont transportés par les moustiques). Cela signifie que des milliers de femmes enceintes risquent de donner naissance à un enfant en phase terminale ou non viable.
Une solution vraiment efficace au problème pour le moment est une: inonder l'île entière avec des insecticides qui détruiront les insectes vecteurs. [C'est ce que l'URSS a fait en temps voulu lors de la construction de la centrale hydroélectrique de Bratsk. - Note éditoriale russe (RRP).] Cependant, Anthony James suggère une autre façon d'éradiquer la maladie une fois pour toutes. Pour ce faire, il vous suffit de modifier le génome du moustique à l'aide de la technologie CRISPR.
L'édition dirigée du génome permet de contourner les lois «immuables» de l'hérédité. Dans la nature, il est si établi que lors de la reproduction sexuée, les parents transmettent à leur progéniture une copie des gènes chacun. Cependant, certains gènes chanceux ont reçu un "cadeau" de l'évolution: leurs chances d'être héritées dépassent 50 pour cent. Certes, il est peu probable que les propriétaires de tels gènes soient satisfaits d'un tel don du destin: en règle générale, ce sont des gènes porteurs de maladies graves. Maintenant, au moins en théorie, les scientifiques peuvent utiliser la technologie CRISPR pour couper des gènes défectueux d'un brin d'ADN. En outre, le génotype modifié se propage dans la population naturellement (sexuellement).
Un membre du personnel du Shenzhen International Center for Regenerative Medicine avant d'entrer dans une pièce stérile où les cellules cornéennes de l'œil de porc sont modifiées pour être transplantées chez l'homme.
Long Haibin, de l'Institut de recherche pharmaceutique de Guangzhou, caresse le beagle Tiangu, l'un des deux chiens élevés à partir d'embryons, dont le génome a été modifié pour doubler sa masse musculaire. De telles expériences permettent aux scientifiques de mieux comprendre les mécanismes de la dystrophie musculaire chez l'homme.
En 2015, Anthony James a publié un article dans la revue Proceedings of the National Academy of Sciences, dans lequel il décrit l'utilisation de la méthode CRISPR pour modifier génétiquement le moustique du paludisme. «En insérant certains gènes, les moustiques ne pourront pas propager les agents responsables de la maladie mortelle», explique James. "Mais en même temps, rien d'autre dans leur vie ne changera."
«J'ai travaillé dans la paix et la tranquillité pendant des décennies, personne ne savait pour moi. Maintenant, mon téléphone sonne », ajoute-t-il, hochant la tête en direction de la pile de lettres empilées sur son bureau. Mais Anthony est bien conscient que le lancement d'une mutation créée artificiellement, conçue pour se propager rapidement dans une population d'animaux sauvages, peut entraîner des conséquences imprévisibles et, éventuellement, des changements irréversibles de la nature. «La propagation d'insectes dont le génome est édité en laboratoire en milieu naturel est certainement associée à un certain risque», précise le scientifique. "Cependant, à mon avis, l'inaction est encore plus dangereuse."
Il y a plus de 40 ans, les généticiens ont appris à retirer certaines séquences nucléotidiques du génome de certains organismes et à les transférer à d'autres afin de changer la nature des nouveaux propriétaires. Les biologistes moléculaires anticipaient les formidables opportunités que leur promettait la méthode de l'ADN recombinant - c'est le nom de la nouvelle technologie. Cependant, l'enthousiasme a diminué lorsqu'ils ont réalisé que le transfert d'ADN entre différentes espèces peut conduire à la propagation incontrôlée de virus et d'autres agents pathogènes, et par la suite à l'émergence de maladies pour lesquelles il n'y a pas de mécanisme de défense naturel. Cela signifie qu'il n'y aura pas de vaccins prêts à l'emploi pour ces maladies.
L'avenir imprévisible effrayait avant tout les scientifiques eux-mêmes. En 1975, lors de la conférence Asilomar en Californie, des biologistes moléculaires du monde entier ont discuté des risques posés par le génie génétique et ont formé un groupe de travail pour développer une série de mesures visant à améliorer la sécurité dans l'expérimentation du génome.
Il est vite devenu clair qu'un niveau acceptable de sécurité était réalisable et les capacités de la nouvelle science appliquée dépassaient les attentes les plus folles. Le génie génétique a commencé à changer progressivement la vie de millions de personnes pour le mieux. Les diabétiques ont reçu une source d'insuline stable: les scientifiques ont transféré des gènes responsables de la synthèse de l'insuline dans le corps humain à des bactéries, et des colonies géantes de bactéries génétiquement modifiées se sont transformées en véritables usines d'insuline.
Grâce à la modification génétique des plantes, de nouvelles cultures à haut rendement, résistantes aux herbicides et aux insectes, sont apparues - un nouveau cycle de la révolution verte a commencé.
Avant que les embryons ne pénètrent dans l'utérus, un diagnostic génétique préimplantatoire (DPI) approfondi a été effectué - un test qui vous permet de sélectionner uniquement des embryons sains. Ilan Tur-Kasp, médecin de l'Institut de génétique et de reproduction de l'Ohio, qui a effectué l'opération, a estimé que le DPI aiderait à réduire le coût du traitement de la fibrose kystique de 2,2 milliards de dollars par an.
Les deux parents de Jack, 16 mois, sont porteurs du même gène défectueux, ce qui signifie qu'il y a 25 pour cent de chances que leurs enfants héritent de la fibrose kystique. Heureusement, Jack lui-même n'est pas sensible à cette maladie, mais avec le temps, il peut également transmettre la maladie par héritage.
S'est répandu et traité avec le génie génétique. Seule l'industrie alimentaire a été confrontée à l'opposition du public aux mêmes méthodes scientifiques. De nombreuses études montrant que la consommation d'aliments dérivés d'organismes génétiquement modifiés (OGM) ne sont pas plus dangereux que les aliments traditionnels n'ont pas non plus aidé. L'hystérie autour des OGM confirme que les gens sont prêts à abandonner même les aliments qui ont été reconnus comme sûrs par la communauté scientifique. [Et ceci malgré le fait que des accidents liés à la consommation de produits bio «sains» ont été enregistrés, et que personne n'a souffert de l'utilisation d'aliments génétiquement modifiés! Cependant, grâce à des politiciens peu éduqués, dont les déclarations sont instantanément reprises et diffusées dans les médias,les gens ordinaires ont l'impression inverse. - CONTACT]
A l'aube de l'application de la méthode de l'ADN recombinant, les termes «transgénique» et «génétiquement modifié» désignaient des organismes créés en combinant l'ADN d'un organisme modifié avec des fragments d'ADN prélevés sur d'autres espèces. Peut-être que la technologie CRISPR aidera les scientifiques à convaincre le profane: dans certains cas, le génie génétique n'est pas seulement nécessaire - il est nécessaire. Après tout, cette technologie vous permet de changer le génome d'une certaine espèce sans la participation d'ADN étranger.
Le riz doré en est un exemple frappant. La seule différence entre cette variété de riz génétiquement modifiée de l'espèce d'origine est que ses grains, grâce à la modification, sont riches en vitamine A. Chaque année dans les pays en développement, jusqu'à un demi-million d'enfants perdent la vue en raison d'un manque de vitamine A, mais les militants anti-OGM, bloquait toujours la recherche scientifique et la production commerciale de riz doré. Maintenant, la génétique a changé de tactique et a commencé à travailler sur la modification des propriétés du riz ordinaire en utilisant CRISPR afin d'obtenir le même résultat en éditant les gènes de la plante. Et un groupe de scientifiques dirigé par Kaisia Gao de l'Académie chinoise des sciences a réussi, après avoir retiré les trois copies de l'un des gènes du blé, à développer une variété végétale résistante à une maladie fongique dangereuse - l'oïdium.
Depuis des millénaires, les agronomes ont passé au crible - bien sûr, inconsciemment - les gènes de représentants d'une espèce ou d'une autre, croisant différentes variétés. La technologie CRISPR, en fait, est une méthode de sélection plus économique - très précise et rapide. Dans certains pays, les différences entre les variétés OGM et les variétés obtenues à l'aide de la technologie CRISPR ont déjà été officiellement confirmées par les régulateurs, comme l'ont fait les gouvernements allemand, suédois et argentin.
Outre les changements à venir dans l'industrie alimentaire, il est difficile de surestimer le potentiel de la méthode CRISPR en médecine. La technologie a déjà considérablement simplifié la recherche en oncologie - il est maintenant beaucoup plus facile pour les scientifiques de créer des clones expérimentaux de cellules cancéreuses en laboratoire et de tester divers médicaments sur eux afin d'identifier les plus efficaces dans la lutte contre le développement d'une tumeur.
Les médecins vont bientôt tester la méthode CRISPR pour traiter directement certaines maladies. Par exemple, les cellules souches de personnes atteintes d'hémophilie peuvent être modifiées à l'extérieur du corps du patient pour corriger les gènes mutants responsables de la maladie.
Les nouvelles cellules saines devront ensuite être réinjectées dans la circulation sanguine du patient.
D'autres découvertes scientifiques étonnantes nous attendent dans les prochaines années. Par exemple, aux États-Unis, environ 120 000 personnes sont enregistrées pour des greffes d'organes, et cette ligne ne fait que croître. Des milliers de personnes meurent sans attendre l'opération de sauvetage. (Et cela sans prendre en compte ces centaines de milliers de personnes qui, pour diverses raisons médicales, ne peuvent même pas figurer sur la liste des greffes d'organes!) Depuis de nombreuses années, les scientifiques tentent de résoudre le problème - notamment en utilisant des organes animaux. Les porcs font partie des candidats au don, mais leur ADN contient des rétrovirus porcins endogènes (PERV), similaires au VIH et potentiellement capables d'infecter les cellules humaines. Aucun régulateur gouvernemental n'autorisera en aucun cas la transplantation d'organes infectés et, jusqu'à récemment, personne n'a réussi à éliminer complètement les rétrovirus des cellules porcines.[Les organes de porcs sont utilisés comme greffes potentielles parce qu'ils sont de taille comparable à celle des humains et sont plus faciles à élever que les chimpanzés et les gorilles (sans parler des préoccupations éthiques), et non parce qu'ils sont génétiquement plus proches des humains que des singes. - SUITE.] On espère que l'édition du génome porcin avec CRISPR permettra aux généticiens de fournir des greffes pour l'homme.
Un groupe dirigé par George Church, professeur à la Harvard Medical School et au Massachusetts Institute of Technology, a déjà réussi à couper les 62 gènes des virus PERV de l'ADN d'une cellule rénale de porc - une opération complexe avec une édition simultanée de plusieurs régions du génome effectuée pour la première fois. Lorsque les cellules modifiées ont été mélangées avec des cellules humaines en laboratoire, aucune des cellules humaines n'a été infectée. Les mêmes spécialistes ont pu éditer avec succès d'autres types de cellules de porc, en supprimant 20 gènes qui provoquent le rejet de tissus étrangers par le système immunitaire humain. Il s'agit d'un autre élément important de la réussite de la transplantation d'organes animaux à l'homme.
George est maintenant engagé dans le clonage de cellules modifiées pour en faire pousser des embryons de porc à part entière. Dans un an ou deux, il s'attend à commencer des expériences sur des primates, et si, après les greffes de test, les organes commencent à fonctionner sans interruption et que le rejet ne se produit pas, alors à l'étape suivante, il sera possible de mener des expériences avec la participation de volontaires. Selon les prévisions optimistes de Church, de telles chirurgies humaines deviendront réelles dans un an et demi, étant donné que l'alternative au risque pour de nombreux patients est la mort inévitable.
Tout au long de sa carrière scientifique, George a cherché un moyen d'aider les personnes qui se sont vu refuser une greffe par des médecins en raison de leur faible taux de réussite. «La décision de transplantation d'organe est l'une des plus difficiles pour les médecins», explique-t-il. - Il faut prendre en compte de nombreux facteurs: la présence de maladies infectieuses, l'abus d'alcool et, en général, tout ce qui ne va pas chez un receveur potentiel. Le refus est généralement étayé par les mots selon lesquels la greffe n'apportera pas d'avantages significatifs au patient. Mais c'est fondamentalement faux: bien sûr, la transplantation donne une seconde chance à n'importe qui! Il vous suffit de fournir un nombre suffisant d’organes de donneurs! »
Un autre domaine non labouré pour la technologie CRISPR est la restauration des populations d'espèces menacées. Par exemple, les populations d'oiseaux des îles hawaïennes diminuent rapidement - tout est à blâmer pour un type spécial de plasmodium paludéen qui affecte les oiseaux. Jusqu'au début du 19e siècle, les baleiniers amenaient des moustiques sur les îles, les oiseaux locaux n'avaient jamais rencontré de maladies portées par les diptères et n'avaient pas le temps de développer une immunité contre eux. Seules 42 espèces hawaïennes endémiques ont survécu à ce jour, et les trois quarts d'entre elles sont déjà en danger. L'organisation américaine pour la conservation des oiseaux a réussi à attribuer à Hawaï le statut de «capitale mondiale des espèces d'oiseaux menacées d'extinction». Si le paludisme aviaire n'est pas arrêté par l'édition du génome des moustiques, les îles risquent de perdre toutes leurs propres espèces.
L'intestin de ce moustique du laboratoire d'Anthony James est rempli du sang d'une vache. Ces insectes sont capables de transmettre le virus Zika et la dengue, mais leur génome peut être modifié en utilisant la technologie CRISPR de sorte que la progéniture des individus altérés soit stérile.
Jack Newman, ancien scientifique en chef chez Amyris, pionnier de l'artémisinine synthétique, le seul médicament efficace pour traiter le paludisme chez l'homme, se concentre désormais sur la lutte contre les maladies aviaires transmises par les moustiques. La seule méthode relativement efficace de protection des oiseaux aujourd'hui est l'élimination complète des vecteurs, ce qui nécessite l'utilisation d'agents toxiques à pulvériser sur une vaste zone. Relatif - car même avec cette approche, le succès n'est pas du tout garanti. «Pour qu'un moustique meurt, l'insecticide doit le frapper directement», explique Newman. Mais les suceurs de sang passent la majeure partie de leur vie à se cacher dans les cimes des arbres et à se cacher dans les dépressions de roches ou entre les pierres. Pour empoisonner la majeure partie de la population de moustiques, toutes les îles hawaïennes devront être inondées de produits chimiques. Si nous suivons le chemin de la modification du génome et de la stérilisation des moustiques, alors les oiseaux peuvent être sauvés sans détruire leur habitat. «Le génie génétique est une solution incroyablement précise à plusieurs problèmes à Hawaï», déclare Jack. «Le paludisme aviaire détruit régulièrement l'écosystème des îles, mais nous avons la capacité de l'arrêter. Allons-nous simplement nous asseoir et regarder comment la nature meurt sous nos yeux?"
Certes, tout le monde n'est pas satisfait des progrès rapides. Par exemple, en février 2016, le directeur américain du renseignement national, James Klepper, a averti dans son discours annuel au Sénat que des technologies de génie génétique telles que CRISPR pourraient être utilisées pour créer des armes de destruction massive. Cependant, la communauté scientifique a immédiatement souligné le caractère non fondé de telles déclarations, les reconnaissant comme trop radicales. Les terroristes ont des moyens beaucoup plus faciles et moins coûteux d'attaquer les civils que d'infecter les champs agricoles avec une nouvelle maladie ou de développer un virus mortel.
Bien entendu, il ne faut pas exclure complètement les dommages éventuels liés à l’utilisation des nouvelles technologies génétiques. "Quelles peuvent être les conséquences d'une manipulation imprudente du génome?" - demande Jennifer Doudna, professeur de chimie et de biologie moléculaire à l'Université de Californie (Berkeley).
En 2012, Jennifer, avec sa collègue Emmanuelle Charpentier de l'Institut de biologie infectieuse de Berlin (l'un des instituts de recherche Max Planck) a appliqué pour la première fois la technologie CRISPR pour l'édition de l'ADN, répond à cette question: «Je ne pense pas que nous en sachions assez sur le génome humain et le génome d’autres animaux, mais les gens continueront d’utiliser cette technologie, quelle que soit la qualité de son étude. »
Plus la science se développe rapidement, plus les menaces technologiques auxquelles l'humanité est confrontée semblent effrayantes. La biologie devient plus simple et plus accessible, et bientôt tout le monde pourra expérimenter un kit CRISPR à domicile - comme des radioamateurs collectant toutes sortes de récepteurs et d'émetteurs à la maison. La préoccupation quant à ce que les amateurs peuvent faire dans les laboratoires à domicile s’ils mettent la main sur un outil pour changer les fondements fondamentaux de la génétique animale et végétale est tout à fait justifiée.
Et pourtant, les incroyables possibilités du génie génétique ne doivent pas être manquées. Après tout, si, par exemple, l’humanité peut être débarrassée à jamais du paludisme et d’autres maladies véhiculées par des sangsues, cela deviendra sans aucun doute l’une des plus grandes réalisations de la science moderne. Et bien qu'il soit encore trop tôt pour parler de l'utilisation de la technologie CRISPR pour l'édition d'embryons humains, il existe d'autres moyens de transformer le génome des cellules germinales qui peuvent guérir les maladies sans affecter l'ADN des générations futures.
Par exemple, les enfants atteints de la maladie de Tay-Sachs manquent des enzymes nécessaires à la dégradation des gangliosides, les acides gras s'accumulant dans les cellules nerveuses du cerveau, ce qui conduit à la mort de ces cellules et, par conséquent, à l'inhibition du développement mental et physique, puis à un stade précoce. mort d'un enfant. La maladie est extrêmement rare et uniquement dans les cas où les deux parents transmettent à leurs enfants une copie défectueuse du même gène (ce qui est typique des groupes humains fermés avec des croisements étroitement liés). En utilisant la technologie CRISPR, vous pouvez corriger le matériel génétique de l'un des parents - par exemple, le sperme du père - et l'enfant n'héritera probablement pas des deux copies défectueuses à la fois.
À l'avenir, une telle thérapie génique pourrait sauver des vies et réduire le risque de maladie. Un effet similaire peut déjà être obtenu - avec l'insémination artificielle: le choix d'un embryon sans copie de gène défectueuse garantit que le nouveau-né n'hérite pas de la maladie à sa progéniture.
«La technologie de transfert de gènes et CRISPR nous offrent les possibilités les plus larges dont personne n'aurait pu rêver auparavant», résume Hank Greeley, directeur du Center for Law and Life Sciences de la Stanford Medical School. - Avec leur aide, nous pouvons faire beaucoup de bien. Mais il est important de réaliser que nous avons acquis un pouvoir d'un tout autre ordre, et il est nécessaire de s'assurer que nous l'utilisons à bon escient. Jusqu'à présent, nous ne sommes pas prêts à assumer une telle responsabilité, mais pas un jour ne doit être perdu - il y a beaucoup à faire pour nous garantir une vie paisible à l'avenir »