Libella Gene Therapeutics cherche à vendre une thérapie génique qui prolonge la vie. Son représentant en a parlé au portail OneZero. Les patients recevront une injection d'un vecteur viral avec un gène de télomérase. Cette thérapie expérimentale fera partie d'un essai clinique, mais coûtera un million de dollars aux participants. Malgré cela, les représentants de l'entreprise ont déclaré qu'ils avaient déjà deux acheteurs et qu'ils recevraient leurs injections en hiver.
Les télomères sont les extrémités des chromosomes qui deviennent plus petits à chaque division cellulaire. On pense que leur raccourcissement est l'une des causes du vieillissement: les cellules dans lesquelles les télomères sont devenus plus courts qu'un certain seuil perdent leur capacité à se diviser et à réparer les lésions tissulaires. Cependant, ce processus ne se produit pas dans toutes les cellules du corps: l'enzyme télomérase agit dans les cellules souches et les tissus de l'embryon, qui s'appuie sur les extrémités des chromosomes et permet aux cellules de se diviser plus longtemps.
Depuis que cette enzyme a été découverte - et a remporté le prix Nobel pour elle en 2009 - les chercheurs tentent de l'utiliser pour prolonger la vie. Dans certains cas, cela a même réussi: par exemple, il s'est avéré que si le gène de la télomérase est introduit chez des souris âgées (2 ans), leur espérance de vie moyenne augmente de 13% et le maximum de 20.
Elisabeth Perisch, la première personne de la planète à avoir reçu une injection d'un vecteur viral avec le gène de la télomérase, est la plus avancée sur la voie de la maîtrise de la télomérase. Perisch a fondé sa propre société BioViva, qui propose des thérapies géniques aux patients âgés, atteints de la maladie d'Alzheimer, de faiblesse musculaire et de problèmes rénaux. Cependant, jusqu'à présent, la société n'a enregistré aucune étude clinique et on ne sait rien des autres patients qui auraient subi un traitement.
Pendant ce temps, une deuxième société est apparue aux États-Unis qui prévoit de rattraper et de dépasser Elizabeth Perisch - il s'agit de Libella Gene Therapeutics. Ses représentants ont récemment annoncé qu'ils lancent leur propre essai clinique d'une thérapie qui devrait fonctionner sur le même principe: un vecteur viral avec un gène de télomérase est injecté dans le corps du patient. L'essai est conçu pour trois groupes de participants: les personnes âgées, les patients atteints de la maladie d'Alzheimer et les patients atteints d'ischémie des membres.
Libella Gene Therapeutics invite les clients à payer eux-mêmes l'essai: le coût d'un cours devrait être d'un million de dollars. Selon les représentants de l'entreprise, deux patients ont déjà payé le traitement: une femme de 90 ans et un homme de 79 ans. D'ici la deuxième semaine de janvier, ils auront probablement reçu leur thérapie.
Contrairement à BioViva, cette société a enregistré son essai sur le site Web officiel américain Clinicaltrials.gov. Néanmoins, les chercheurs envisagent de le mener en Colombie, en dehors de la juridiction de l'homologue américain du ministère de la Santé (FDA), ce qui, selon les représentants de l'entreprise, prendrait trop de temps pour obtenir l'approbation d'une telle procédure.
Cette manœuvre a déjà attiré la suspicion des critiques sur l'entreprise: le fait que les chercheurs mènent leur expérience hors des États-Unis laisse immédiatement penser qu'ils ont peur du contrôle des autorités, ce qui signifie qu'ils ne sont pas totalement sûrs de la qualité et de l'efficacité de leur thérapie. Le fait qu'ils aient enregistré leur essai sur une ressource officielle n'ajoute de confiance à personne: la procédure d'enregistrement est purement formelle et la thérapie ne reçoit pas l'approbation d'experts. Il n'y a pas si longtemps, les médias américains rapportaient que les cliniques de cellules souches enregistraient des traitements non vérifiés sur le même site, donnant ainsi une apparence de légitimité. Enfin, l'hôpital lui-même, qui envisage de mener une thérapie génique expérimentale, n'est pas l'un des plus grands de Colombie et il n'y a plus d'essais cliniques enregistrés dans ce pays.
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Cependant, des questions se posent non seulement sur la qualité et la légitimité de ce test, mais aussi sur la méthode elle-même. Jusqu'à présent, aucune preuve n'est connue que la télomérase peut prolonger la vie humaine. Elizabeth Perish - la seule à pouvoir en dire quelque chose - en 2018 (trois ans après l'injection) a déclaré que ses télomères étaient devenus plus longs, ce qui indiquerait une diminution de son âge biologique. En fait, la longueur de ses télomères se situe dans la plage normale, ce qui signifie qu'elle pourrait avoir changé pour d'autres raisons, ce qui se produit parfois chez l'homme.
Mais même si nous supposons que la thérapie génique a vraiment influencé le corps de Perisch, il est prématuré de tirer des conclusions sur cette base - il s'agit d'un cas isolé, qui, d'ailleurs, n'a pas été publié dans une revue à comité de lecture. Et le même problème apparaîtra, apparemment, chez les clients de Libella Gene Therapeutics - étant donné le prix qu'ils paient pour l'expérience, il n'y en aura guère beaucoup, ce qui signifie qu'il s'agira également de cas isolés qui ne confirment rien.
Et l'idée même de mesurer l'âge biologique par la longueur des télomères perd progressivement de sa popularité - au moins, de plus en plus d'ouvrages apparaissent (en voici un exemple) dans lesquels les auteurs ne parviennent pas à trouver une corrélation entre ce paramètre et l'âge des personnes. Il semble que la longueur des télomères en elle-même ne signifie pas grand-chose, mais la vitesse à laquelle ils se raccourcissent est plus importante - chez les animaux, par exemple, c'est ce paramètre qui est en corrélation avec la durée de vie.
L'homme répertorié sur le site Web de la société en tant que scientifique en chef - William Andrews - a déjà plusieurs prédictions ratées. En 2016, il a également travaillé avec BioViva et a annoncé la construction d'une clinique de rajeunissement sur l'île de Fidji, et en 2017, dans le cadre de Libella Gene Therapeutics, a promis que les essais de télomérase «commenceront dans les semaines à venir». Ni l'un ni l'autre ne s'est encore produit.
La thérapie génique elle-même semble être une méthode prometteuse pour lutter, sinon contre le vieillissement dans sa forme la plus pure, du moins contre les maladies liées à l'âge. Cependant, jusqu'à présent, toute thérapie génique reste une procédure très coûteuse, et aux États-Unis, par exemple, un groupe de «biohackers» est même apparu qui tentent de créer une version «piratée» et moins chère de l'un des médicaments les plus chers.
Polina Loseva
