CRISPR, la technologie d'édition du génome qui a littéralement pris d'assaut la science biomédicale, est enfin sur le point d'être testée chez l'homme. Le 21 juin 2016, un comité consultatif des National Institutes of Health (NIH) des États-Unis a approuvé une proposition visant à utiliser le système CRISPR / Cas9 pour améliorer les traitements contre le cancer en impliquant les lymphocytes T des patients dans la recherche.
Cependant, avant que les essais cliniques puissent commencer, les scientifiques doivent également obtenir l'approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis et des centres médicaux où la recherche sera menée.
L'essence du traitement «modifié», proposé par les scientifiques de l'Université de Pennsylvanie, est d'extraire les cellules du patient puis de les «éditer» génétiquement à l'aide de la technologie CRISPR. Après cela, les lymphocytes T modifiés seront réintroduits dans le corps humain, où les cellules peuvent attaquer la tumeur. Ainsi, la manipulation peut aider le corps à surmonter seul la maladie.
«La thérapie cellulaire contre le cancer est un traitement prometteur, mais la plupart des personnes qui ont reçu ce traitement ont rechuté», explique Edward Stadtmauer, médecin à l'Université de Pennsylvanie. "L'édition génique peut améliorer une telle thérapie et éliminer certaines vulnérabilités du système immunitaire du corps."
Le premier essai sur l'homme ne sera pas à grande échelle, il vise uniquement à tester si la technologie CRISPR est sans danger pour l'homme. Les chercheurs recevront un financement de 250 millions de dollars de la Fondation d'immunothérapie, créée en avril dernier par le président de Facebook, Sean Parker.
Le personnel de l'Université de Pennsylvanie fabriquera des cellules modifiées (éditées) et recrutera des volontaires pour le traitement (ainsi que des centres en Californie et au Texas).
En quoi consistera l'expérience? Les chercheurs extrairont les cellules T de patients atteints de mélanome, de sarcome ou de myélome et les modifieront à l'aide de la technologie CRISPR.
Un changement ajoutera un gène nécessaire pour fabriquer une protéine conçue pour détecter les cellules cancéreuses et entraîner les cellules T à les cibler.
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La deuxième édition extraira la protéine naturelle des lymphocytes T qui peut interférer avec ce processus.
Le dernier changement est défensif: les scientifiques supprimeront un gène responsable de la production d'une protéine qui informe les cellules cancéreuses que les lymphocytes T sont des cellules immunitaires. De cette manière, les chercheurs empêcheront les cellules cancéreuses de «fermer» les lymphocytes T.
Ensuite, après toutes les procédures, les scientifiques réintroduiront les cellules modifiées dans le corps du patient.
«Le battage médiatique CRISPR de l'année dernière a présidé à cela», a déclaré Dean Anthony Lee, un immunologiste au Andreson Cancer Center aux États-Unis (RAC) et membre du NIH Recombinant DNA Advisory Committee, qui a examiné la proposition.
La technologie CRISPR, a-t-il dit, simplifiera le génie génétique, permettant aux traitements basés sur elle d'avancer plus rapidement.
«C'est une nouvelle approche importante. Nous allons beaucoup apprendre de ce défi. Et j'espère que cela constituera la base de nouvelles thérapies », déclare l'oncologue Michael Atkins de l'Université de Georgetown, l'un des trois membres du RAC qui ont également examiné la proposition.
Notez que les autres scientifiques ne sont pas en reste. Par exemple, Editas Biotechnologies dit qu'il aimerait utiliser CRISPR dans les essais cliniques pour traiter une forme rare de cécité. Cette étude est prévue pour 2017.