Des milliers de maladies héréditaires, comme le syndrome de Huntington ou la fibrose kystique, peuvent ne pas se développer en raison d'une nouvelle découverte en génétique.
La réalisation, dévoilée la semaine dernière, est que les scientifiques ont pu prouver qu'il est possible d'éditer des gènes défectueux dans l'embryon humain.
En utilisant le programme CRISPR-Cas9, qui ressemble à une commande de recherche et de remplacement dans un éditeur de texte, les scientifiques ont pu modifier l'ADN des embryons de manière à empêcher le développement d'une insuffisance cardiaque à l'avenir.
Maladie cardiaque mortelle
Les scientifiques se sont concentrés sur la cardiomyopathie hypertrophique (HCM), une maladie cardiaque qui touche une personne sur cinq cents et peut entraîner une mort subite. Selon les scientifiques, il ne s'agit que de l'une des 10 000 pathologies héréditaires connues causées par un gène. Potentiellement, beaucoup d'entre eux peuvent ne pas être développés en éditant les gènes correspondants dans les embryons.
"Cette étude fournit un nouvel aperçu de la méthode qui peut être utilisée dans le traitement de milliers de maladies génétiques héréditaires affectant des millions de personnes dans le monde", a déclaré l'auteur principal de la méthode, le Dr Shukhrat Mitalipov de l'Université de la santé et des sciences de l'Oregon (États-Unis).
«Chaque génération suivante sera guérie de la maladie, car le gène qui la cause sera retiré de la lignée familiale. En utilisant cette technique, il est possible de réduire le fardeau des maladies héréditaires pour une seule famille et, finalement, pour toute l'humanité », a ajouté le scientifique.
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Maladies monogéniques
Les maladies monogéniques comprennent l'hémophilie, la maladie de Gaucher et la dystrophie musculaire. Comme c'est le cas pour de nombreuses autres maladies héréditaires, elles peuvent être détectées lors d'un test ADN.
L'étude, publiée dans la revue Nature, impliquait également des scientifiques du Salka Institute (Californie) et de l'Université nationale de Séoul. Les scientifiques non impliqués dans l'étude ont salué la découverte comme un tournant dans le génie génétique.
«Cela semble être une percée dans l'édition de gènes», a déclaré le professeur Daniel Bryson de l'Université de Manchester (Royaume-Uni).
«Cette étude remarquable démontre à quelle vitesse le domaine de l'édition de gènes a changé depuis que CRISPR-cas9 a été choisi comme percée en 2015», a ajouté le professeur Peter Browde du King's College de Londres.
Trois tentatives précédentes d'utilisation du système CRISPR pour créer des embryons humains génétiquement modifiés ont été menées en Chine, mais avec des résultats douteux. Il s'agit de la première étude à produire des résultats sûrs et efficaces.
Dmitry Utochkin
